地中海贫血，又称海洋性贫血，是由于一种或多种珠蛋白肽链合成受阻或完全抑制，导致Hb成分组成异常，引起慢性溶血性贫血。这种疾病的患者往往要承受巨大的精神和物质压力，有的需要靠输血来维持生命，而进行造血干细胞移植是惟一的根治方法，但因为手术费用较高，很多普通家庭都难以承受。
本病的治疗原则是：轻型地中海贫血不需治疗；中间型α地中海贫血应避免感染和用过氧化性药物，中度贫血伴脾肿大者可做切脾手术；中间型β地中海贫血一般不输血，但遇感染、应激、手术等情况，可适当予浓缩红细胞输注；重型β地中海贫血，高量输血联合除铁治疗是基本的治疗措施；造血干细胞移植（包括骨髓、外周血、脐血）是根治本病的惟一临床方法，有条件者应争取尽早行根治手术。
1． 输浓缩红细胞
①低量输血：单纯的输血或输红细胞最终导致血色病。中等量输血疗法，使血红蛋白维持在60-70g/L。实践证明，这种输血方法虽然使重型患者有望摆脱近期死亡的威胁，但患者的生存质量随年龄增长越来越差。相当一部分患者于第2个10年内因脏器功能衰竭而死亡。
②高量输血：高量输浓缩红细胞的优点有：纠正机体缺氧；减少肠道吸收铁；抑制脾肿大；纠正患儿生长发育缓慢状态。方法是先反复输浓缩红细胞，使患儿血红蛋白含量达120-140g/L，然后每隔3-4周Hb≤80-90g/L时输注浓缩红细胞10-15ml/kg，使Hb含量维持在100g/L以上。
2．铁螯合剂
因长期高量输血、骨髓红细胞造血旺盛、“无效红细胞生成”以及胃肠道铁吸收的增加，常导致体内铁超负荷易合并血色病，损害心肝、肾及内分泌器官功能，当患者体内的铁累积到20g以上时，则可出现明显的中毒表现，故应予铁螯合剂治疗。
3．造血干细胞移植
这是当前临床上根治本病的惟一方法，包括骨髓移植、脐血移植、外周血造血干细胞移植和宫内造血干细胞移植。
4．脾切除、大部分脾栓塞术。
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