执业护士护理论文指导：基因治疗有望促进艾滋病和癌症的治疗

美国一项以RNA介导的基因疗法(在该基因疗法中,患者它们自己干细胞的基因工程版本被用做治疗) 的小型临床试验,首次显示出抗艾滋病毒的基因可以用于治疗那些艾滋病相关淋巴瘤的病人 ;这些研究者们希望这种基因疗法的研究最终能够治愈这种癌症和艾滋病毒感染。
在6月16日发表于”Science Translational Medicine杂志”的一篇在线文章上,你可以阅读到加利福尼亚州杜阿尔特市Hope癌症中心研究人员领导的这项研究工作.
免疫系统的一种癌症--发生淋巴瘤的艾滋病患者,经常用一种干细胞疗法--自体HCT（造血细胞移植）去治疗，以便用健康和有功能的细胞去取代那些已发生病变的骨髓。
这种做法能够缓解淋巴瘤症状，但并不能从根本上解决艾滋病毒的感染问题，这样一来最可能导致的结果就是:给那些终身抗逆转录病毒治疗的患者遗留下了艾滋病毒阳性的问题，从而他们终有一天可能会对之产生抗药性.
因此在这一研究中，基因疗法资深作者John Zaia,Aaron D和Edith Miller Chair博士，Hope城病毒学主席及其同事们，对四例经历标准HCT治疗的患者, 采用了一个特别的程序作为第一个步骤,以便艾滋病毒转向“造血细胞介导”的基因疗法.
他们从四例患者中提取健康的造血干细胞，对它们加以修改;其中包括三例抗艾滋病病毒核糖核酸(RNAs) ,后者能阻断艾滋病毒感染新的细胞。
然后他们将与正常干细胞混合后及修改后的干细胞注入回病人，并定期采集血液样本，观察在那些接受治疗的病人中的已修改后干细胞在血液中如何长时间持续存在。研究人员说，没有任一病人发现对这种治疗有任何副作用。
萨雅告诉记者：“我们仍在观察下列证据：在移植两年之后患者正在产生的治疗性基因，其中包括siRNA。
他和他的同事的结论是:“这些研究结果支持发展出一种针对艾滋病毒的RNA介导的细胞治疗平台。”
在Hope城的这些研究人员所发展出的这种基因疗法，使用了核酶与“微干扰”核糖核酸（siRNA），RNA的短链选择性地沉默特定的抗艾滋病毒感染的基因。在该报告中作者说，他们创造的siRNA表达了三种抗艾滋病毒之功能：CCR5核酶，转/反短钗RNA和TAR诱饵。
这种CCR5核酶分子能中止了病人的白血细胞产生CCR5，后者是艾滋病毒用于进入宿主细胞的一种蛋白质。如果没有CCR5对艾滋病毒的“抢 劫”，病人的免疫细胞能有效地抵抗艾滋病毒并防止其感染发生。
在TAR诱饵成份存在源自这种艾滋病毒的监管Tat蛋白时，这种siRNA也能直接失活艾滋病毒。
这些研究人员在一份声明中表示：本研究目的是要“重新启动”免疫系统识别并以艾滋病毒为标靶的反应，并降低其病毒载量。
领衔作者David DiGiusto博士，Hope's城的血液和造血细胞移植科教授说:“虽然高活性的抗逆转录病毒药物已经设法把艾滋病毒感染，从一种立即死亡状态转变成一种可处置的长期慢性疾病状态，但我们仍然需要寻求治疗方法。”
他补充说：“我们的研究和临床试验正在表明，用这种新的方法治疗艾滋病患者的承诺。”
与此同时，该研究团队正在继续进行更多的研究和临床试验，以便改善这种治疗方法；这样患者就能接受更多的转基因干细胞，以便他们能够产生对艾滋病毒更大的耐受性。
针对艾滋病采用改良的Lentiviral Vector CD34 +细胞的RNA介导基因治疗方法，正在移值用于与艾滋病相关淋巴瘤患者。